第二节 中医临床方案优化的指标体系构建
一个优化的中医临床研究方案首先应具备中医临床研究方案必备的关键要素，如研究目的、目标人群的选择、影响因素等，关键要素的最佳组合才能成为一个好的方案。因此，可将每个关键要素看做一个评价该方案优劣的指标，即一个优化的中医临床研究方案必备指标，称为“优化指标”，建立中医临床研究方案优化指标体系，分析每个优化指标的重要性及其相互关系，在进行中医临床研究方案优化时，重点考虑在该方案中各方案优化指标是否达到了最佳组合。以下介绍中医临床方案优化指标体系构建的过程，以在“十一五”国家科技支撑计划“重大疑难疾病中医防治研究”项目的“中医临床研究的方案优化及质量控制研究”中建立的中医临床治疗性研究方案优化指标为例。
一、优化指标建立的方法
(一)文献调研
对近20年来的国内外期刊有关中医临床方案优化、方案优化研究思路及方法、建立指标体系等的文章进行分析和总结。
(二)层次分析
按照影响中医临床研究方案质量的主要因素，归纳其对中医临床研究方案质量影响的主要环节，形成中医临床研究方案优化指标的基本框架。
(三)研究核心小组讨论
成立中医临床研究方案优化研究核心小组，经过文献研究和层次分析，参考国内外成熟的评价指标体系，初步拟订中医临床研究方案优化指标体系的框架和备选指标。
(四)多学科专家咨询
1.初拟指标体系
在文献研究的基础上，运用专题小组访谈、专家会讨论的方法，拟订出专家咨询的备选指标体系。
2.制订专家赋权表
在文献研究及初步建立了中医临床治疗性研究方案优化指标体系的基础上，制订了常用的10分制评分法专家赋权表。
3.遴选专家
按照专业范围，从全国范围内遴选有经验的专家，共有77名专家入选，形成专家库，其专业范围覆盖中医学、中西医结合、西医学、临床流行病学、循证医学、统计学等，专家的专业经历多在20年以上。
4.开展专家咨询活动
应用Delphi法进行了专家咨询，请国内知名专家填写专家赋权表，选出方案优化指标体系中的必备指标，针对方案优化指标体系中各优化指标对中医临床研究方案的重要性按0～10分进行评分，0分最低，10分最高，并请专家对拟订指标提出修改建议。
5.指标的调整
根据专家函询评分的集中趋势与离散趋势确定是否删除某项指标。指标重要性评分均值小于6分、变异系数大于0.35及通过率小于60%的指标予以剔除。
(五)统计学方法
将数据用计算机软件录入，应用统计软件计算出各项指标重要性评分的算术均数、变异系数、满分率及指标层的通过率。参照参考文献，根据专家的熟悉程度和判断依据，算出专家的权重系数，每个专家的对每一优化指标的评分再乘以他的权重系数，再计算每一优化指标的平均分数，经归一化处理后得到各指标的权重。
二、初拟方案优化指标体系
在文献研究的基础上，运用专题小组访谈、专家会讨论的方法，初拟方案优化指标体系(表2-2-1)。
表2-2-1 治疗性研究方案优化指标体系及单层权重(未考虑专家权重系数)
续表
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三、专家赋权
1.根据专家对临床研究方案优化的熟悉程度和判断依据计算出专家权威程度系数，共发出18份专家赋权表，收集正确应答专家赋权表17份。参加应答的专家一般情况统计及专家权威程度系数见表2-2-2。
表2-2-2 参加应答的专家一般情况统计表及专家权威程度系数表
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2.专家赋权表中指标体系情况 根据专家就每项优化指标对中医临床方案优化的重要性的评分，计算出指标体系中各层的平均分、变异系数、满分率及权重，以及指标层的通过率见表2-2-3～表2-2-6。
表2-2-3 准则层的平均分、变异系数、满分率及权重系数表
表2-2-4 要素层的平均分、变异系数、满分率及权重系数表
表2-2-5 指标层的平均分、变异系数、满分率、通过率及权重表(1)
续表
表2-2-6 指标层的平均分、变异系数、满分率、通过率及权重系数表(2)
续表
3.指标的调整 专家对各指标评分后，指标重要性评分均值小于6分、变异系数大于0.35及通过率小于60%的指标予以剔除，共剔除14项指标。
四、对构建方案优化指标体系的探讨
(一)专家的代表性
专家选择是Delphi法预测成败的关键。关于专家的人数问题，一般认为所选择的专家人数以15～50人左右为宜。专业多为临床科研的方法学(包括临床流行病学、循证医学、统计学等)、中医学、中西医结合临床研究，所选择的专家要能代表国内中医临床科研方法的先进水平。
(二)专家权威程度分析
专家的权威程度一般由专家对方案作出的判断依据和对问题的熟悉程度决定。一般认为权威程度大于或等于0.70即可以接受。
(三)专家意见的一致性分析
不同专家对各指标评分的变异系数反映了不同专家意见的一致性协调程度，变异系数越小，说明不同专家意见的一致性协调程度越高，咨询结果可信程度越高。
(四)指标体系中各指标的重要性评价指标
1.平均分与满分率
各指标的重要性评价指标常用的是平均分与满分率。平均分是各专家对每项指标评分的总和除以专家总数得到的分数，它是描述数据集中趋势的指标;满分率是评价某项指标的专家中，评分为满分的专家数占评分专家总数的比例。平均分与满分率均反映各指标的重要性。指标的平均分与满分率越高，则指标越重要。如各指标的平均分在8以上，满分率20%以上，则说明专家认为指标体系的各指标多数都很重要。
2.权重
指标权重反映了每个指标对总体中医临床方案优化所作出的贡献。所构建的指标体系在用于中医临床治疗性研究方案的优化过程中，各指标的权重值的大小反映了专家对指标的重视程度。
3.通过率
通过率是通过专家选取“否决项”，即选择指标体系的必备项目实现的，某项指标的通过率是选择该指标为“否决项”的专家数占评分专家总数的比例。指标的通过率越高，则该指标越重要。通过率为60%以上者，说明各专家认为该指标为中医临床方案优化必备的项目。